Kişiye Özgü İlaç? 

Umutsuz bir vaka örneğinden yola çıkalım; çok nadir görülen ve ölümcül bir hastalığa yakalanmış genç. Hastalığı o kadar nadir ki ne bir tedavisi var ne de o hastalığı tedavi edebilmek için uğraşan biri. Eski bir deyiş vardır “umursanmayacak kadar nadir”. Fakat bu durum, tam anlamıyla kişiselleştirilebilir yeni ilaç standardı ile değişmek üzere. Örnekte bahsettiğimiz bu çok nadir hastalık, kişinin genlerinden dolayı meydana geliyorsa, bu ilaçlar sayesinde hasta olan genin tedavi şansı artar. Tıpkı Mila Makovec isimli hastanın genetik mutasyona bağlı olarak gelişen ölümcül hastalığının tedavisi için özel bir firmanın ilaç üretmesi örneğinde olduğu gibi. Mila’nın durumu New England of Medicine dergisinin Ekim sayısında yayınlandıktan sonra doktorlar kolları sıvadı ve sadece Mila için özel bir ilaç geliştirdiler.  Her ne kadar ilaç onu iyileştirmemiş olsa da hastalığın belirtilerini dengede tutmak için yeterliydi; daha az nöbet geçiriyor ve kendi başına ayağa kalkabiliyordu. Bu tür yeni tedaviler gen değişimleri, gen düzenlemeleri, antisens tedaviler, hücrelere moleküler düzeyde müdahale gibi alanlarda etkili olabilecek yetkinliğe sahip. Dijital ortamda düzeltilmiş/yaratılmış olan bu gen-tabanlı ilaçlar, atalarımızdan bize geçmiş olan sorunlu/hasta genlerin tedavisinde kullanılabilir. Mila gibi kaç hasta var? Belki bir avuç. Fakat daha fazla kişinin Mila gibi olmayacağının garantisini kim verebilir? Kişiye özgü tedavilerinin asıl zorluğu ise ilaç endüstrisinin kitleler üzerinden para kazanıyor olması gerçeğinde yatıyor. Tek bir kişi için yapılan ilacın tasarım ve üretim maliyeti, kim tarafından ve nasıl karşılanacak?